Materiały konferencyjne - Główny Inspektorat Farmaceutyczny

Materiały konferencyjne

Materiały konferencyjne

 

Co to jest produkt leczniczy terapii zaawansowanej?

Leczenie pacjentów poprzez nowatorskie technologie, wykraczające poza standardowe sposoby leczenia, realizowane w szpitalach i klinikach prywatnych, przybiera coraz większy zasięg. Jedną z takich technologii jest na przykład pobieranie fragmentu tkanki rąbka rogówki ze zdrowego oka pacjenta, następnie namnażanie komórek nabłonka rogówki w specjalnym laboratorium oraz wszczepianie ich pacjentowi po określonym czasie. Taka operacja wymaga szczególnego nadzoru, zarówno ze strony lekarza, jak i ze strony organów kompetentnych. Produkt uzyskany z komórek i wszczepiany pacjentowi może być produktem leczniczym terapii zaawansowanej (ATMP).

Zgodnie z prawem UE za przygotowanie projektu opinii dotyczącej jakości, bezpieczeństwa i skuteczności każdego produktu leczniczego terapii zaawansowanej odpowiada Komitet ds. Terapii Zaawansowanych (CAT) funkcjonujący w ramach Europejskiej Agencji Leków.

Przy klasyfikacji produktu uwzględniane są również wymagania zamieszczone w Rozporządzeniu (WE) nr 1394/2007 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 13 listopada 2007 r. dotyczące sposobu wytwarzania produktu. Produktem leczniczym terapii zaawansowanej jest więc:

— biologiczny produkt leczniczy somatycznej terapii komórkowej zawierający lub składający się z komórek lub tkanek, poddanych znaczącej manipulacji w celu zmiany charakterystyki biologicznej, funkcji fizjologicznych lub właściwości strukturalnych istotnych dla zamierzonego klinicznego zastosowania. Produktem takim mogą być również komórki lub tkanki, które nie są przeznaczone do tej samej podstawowej funkcji bądź tych samych podstawowych funkcji u biorcy co u dawcy. Taki produkt jest stosowany czy też podawany ludziom w celu leczenia, zapobiegania chorobom lub ich diagnozowania, poprzez działanie farmakologiczne, immunologiczne lub metaboliczne komórek albo tkanek. Może też być  prezentowany jako posiadający takie właściwości. Przy czym nie są uznawane za znaczące manipulacje działania takie jak:

  • cięcie,
  • rozdrabnianie,
  • formowanie,
  • wirowanie,
  • namaczanie w roztworach antybiotykowych lub antybakteryjnych,
  • sterylizacja,
  • napromieniowanie,
  • oddzielanie,
  • koncentracja lub oczyszczanie komórek,
  • filtrowanie,
  • liofilizacja,
  • zamrażanie,
  • kriokonserwacja,
  • witryfikacja.

— produkt leczniczy terapii genowej, zawierający substancję czynną składającą się z rekombinowanego kwasu nukleinowego stosowaną lub podawaną ludziom w celu regulacji, naprawy, zastąpienia, dodania lub usunięcia sekwencji genetycznej. Jego skutki terapeutyczne, profilaktyczne bądź diagnostyczne wiążą się bezpośrednio z zawartą w nim sekwencją rekombinowanego kwasu nukleinowego albo z produktem ekspresji genetycznej tej sekwencji. Produkty lecznicze terapii genowej nie obejmują szczepionek przeciwko chorobom zakaźnym.

— biologiczny produkt inżynierii tkankowej zawierający zmodyfikowane komórki lub tkanki albo też składający się z nich. Taki produkt przedstawiany jest jako produkt posiadający właściwości regeneracji, naprawy albo zastępowania tkanki ludzkiej bądź też jest stosowany lub podawany w takim celu. Komórki lub tkanki uważa się za „zmodyfikowane”, jeżeli zostały poddane znaczącej manipulacji w taki sposób, że zmianie uległy ich cechy biologiczne, czynności fizjologiczne lub cechy strukturalne albo jeżeli nie są przeznaczone do stosowania do tej samej podstawowej funkcji lub tych samych podstawowych funkcji u biorcy co u dawcy.

Produktami leczniczymi terapii zaawansowanej są np. zmodyfikowane komórki mezenchymalne szpiku kostnego, komórki mezenchymalne krwi obwodowej, komórki mezenchymalne tkanki tłuszczowej, komórki naskórka, komórki skóry właściwej i inne.

            Produkty lecznicze terapii zaawansowanej - wyjątki szpitalne

Rozporządzenie (WE) nr 1394/2007  wyodrębnia specjalną grupę takich produktów – tzw. produkty lecznicze terapii zaawansowanej – wyjątki szpitalne (ATMP-HE). Są one wytwarzane w sposób niesystematyczny zgodnie ze szczegółowymi normami jakości. Stosuje się je w tym samym państwie członkowskim w szpitalu, na wyłączną odpowiedzialność zawodową praktykującego lekarza. Wytworzenie takiego produktu ma na celu realizację indywidualnego przepisu lekarskiego na produkt wykonany dla konkretnego pacjenta.

Produkty lecznicze terapii zaawansowanej – wyjątki szpitalne podlegają przepisom prawnym określonym przez dane państwo członkowskie UE. W Polsce podjęcie wytwarzania ATMP-HE następuje na podstawie zgody na wytwarzanie produktu leczniczego – wyjątku szpitalnego. Organem właściwym do wydania zgody, w drodze decyzji, jest Główny Inspektor Farmaceutyczny. Regulacje w zakresie produktów leczniczych terapii zaawansowanej – wyjątku szpitalnego zostały wprowadzone do polskiego porządku prawnego poprzez ustawę z dnia 7 czerwca 2018 r. o zmianie ustawy – Prawo farmaceutyczne oraz niektórych innych ustaw (Dz. U. 2018 poz. 1375).

Zgodnie z rejestrem zamieszczonym na stronie internetowej Głównego Inspektoratu Farmaceutycznego, dotychczas w Polsce zarejestrowano ośmiu wytwórców produktów leczniczych terapii zaawansowanej. Liczba ta stanowi jedynie niewielką część wytwórców, którzy podjęli działalność w zakresie wytwarzania ATMP-HE. Działalność prowadzona bez uzyskania wymaganej zgody i nadzoru ze stronu organów kompetentnych stanowi realne zagrożenie dla zdrowia pacjenta poddawanego terapii przy zastosowaniu komórek lub tkanek poddanych znaczącej manipulacji.

Więcej informacji dotyczących produktów leczniczych terapii zaawansowanej – wyjątków szpitalnych, a także procesu wydawania zgody na ich wytwarzanie znaleźć można na stronie Głównego Inspektoratu Farmaceutycznego – www.gif.gov.pl.